«اسکار علم» به دانشمندانی اهدا شد که درمان جدیدشان بینایی ازدسترفته را بازمیگرداند
جین بنت و آلبرت مگوایر، زوج دانشمند، به همراه کاترین های، پزشک متخصص، به دلیل توسعه نوعی درمان ژنی که بینایی افراد مبتلا به نوعی نابینایی ژنتیکی مادرزادی را بازمیگرداند، برنده جایزهای ۳ میلیون دلاری شدند که به «اسکار علم» معروف است.
این تیم اولین درمان ژنی تأییدشده برای نابینایی به نام «لوکستورنا» را ایجاد کردند و یکی از پرارزشترین جوایز علمی جهان تحت عنوان «جایزه دستاورد بزرگ برای علوم زیستی» را دریافت کردهاند.
بنت، زیستشناس مولکولی، و مگوایر، چشمپزشک، و های، پزشک متخصص، هستند که به مدت ۲۵ سال بر روی این پروژخ همکاری کردند و در این مسیر، دو سگ نابینا را درمان کردند.
«لوکستورنا»، در سال ۲۰۱۷ در آمریکا تأیید شد و زندگی افرادی را متحول کرده است که با «نابینایی مادرزادی لبر» (LCA) متولد شدهاند؛ اختلالی ژنتیکی که معمولاً تا اوایل بزرگسالی به نابینایی کامل منجر میشود.
اثبات موفقیت این درمان در یک کارآزمایی بالینی رخ داد، جایی که یک بیمار گفت برای اولین بار چهره فرزندش و شاخههایی را که در باد تکان میخوردند، دیده است. سایر بیماران نیز بهبودهای عمیق مشابهی را گزارش کردند.
بنت که اکنون از دانشگاه پنسیلوانیا بازنشسته شده است، گفت: این یکی از معجزهآساترین لحظات «یافتهام» بود که میتوانید تصور کنید.
بنت به دولت آمریکا هشدار داد که حملات به علم میتواند «برای نسلهای آینده آسیب ایجاد کند» و او را درباره فرار مغزها نگران کرده است. او گفت: دستور کارها سیاسی شده، آژانسهای دولتی که از تحقیقات پایه و کاربردی حمایت میکنند تضعیف شدهاند، مشاوران و کارشناسان آگاه اخراج یا فراری داده شدهاند، و دستورالعملهای تجدیدنظرشده با دههها تحقیق دقیق در تضاد است.
دومین جایزه علوم زیستی به سوی لی تین، محقق ارشد مؤسسه ملی سلامت آمریکا، و استوارت اورکین، دانشمند پزشکی دانشگاه هاروارد، برای کار روی درمان ژنی کمخونی داسیشکل و بتا تالاسمی تعلق گرفت. این زوج کشف کردند که غیرفعال کردن ژنی به نام BCL11A، سلولها را مجبور میکند تا شکل جنینی و سالم هموگلوبین را تولید کنند. این کشف منجر به درمان «کسجوی» شد که با «ویرایش» سلولهای بنیادی خون بیماران و بازگرداندن آنها به بدن عمل میکند.
اورکین نیز مانند بنت از حملات دولت به علم آمریکا ابراز تاسف کرد و گفت: ما در عصر طلایی علوم زیستپزشکی بودیم. اکنون به مؤسسات آکادمیک حمله میشود و زیرساختهای علمی که طی سالها ایجاد شده بود از هم میپاشد. من کاملاً متحیرم که چرا افراد در موقعیت رهبری میخواهند این کار را بکنند.
