وقتی قرصها جواب نمیدهد | نسل تازه داروها؛ انقلاب کامل در خوابیدن ما!
درمان نارکولپسی، اختلالی که باعث خوابآلودگی شدید روزانه و حملات ناگهانی خواب میشود، وارد مرحلهای تازه شده است.
به گزارش خبرفوری، سازمان غذا و داروی آمریکا بهتازگی داروی اورزیفول شرکت تاکدا را تأیید کرده؛ دارویی که برخلاف درمانهای قدیمی، به جای کنترل صرف علائم، مستقیما مکانیسم زیستی مرتبط با این بیماری را هدف میگیرد.
این دارو نخستین درمان نارکولپسی است که بر ماده شیمیایی اورکسین در مغز تمرکز دارد؛ مادهای که نقش مهمی در تنظیم بیداری و خواب ایفا میکند. پژوهشگران دریافتهاند در نوعی از نارکولپسی که با ضعف ناگهانی عضلات همراه است، سلولهای تولیدکننده اورکسین از بین میروند.
امانوئل مینیوت، استاد پزشکی خواب در دانشگاه استنفورد که از پیشگامان این حوزه است، این تحول را یک «انقلاب کامل» توصیف کرده است. به گفته او، برخی بیماران تقریبا بلافاصله پس از مصرف دارو احساس تغییر میکنند.
کشف سرنخ اصلی
دانشمندان استنفورد از دهههای ۱۹۷۰ و ۱۹۸۰ با مطالعه سگهای مبتلا به نارکولپسی تلاش کردند علت این بیماری را پیدا کنند. مینیوت نیز سالها روی این موضوع تحقیق کرد و سرانجام مشخص شد افرادی که به نارکولپسی همراه با ضعف عضلانی مبتلا هستند، ماده اورکسین را در مغز خود ندارند.
بیشتر بخوانید:
پنج چیزی که پزشکان آرزو دارند مردان درباره سلامت جنسیشان بدانند
نقطه شیرین خواب | چرا ۷ ساعت و ۴۸ دقیقه خواب، کلید سلامتی است؟
آیا گردن درد دارید؟ بالش شما احتمالا خیلی نرم است
این کشف، هدفی مشخص در اختیار شرکتهای داروسازی قرار داد. تاکدا سالها روی ترکیبات مختلف تحقیق کرد تا مادهای پیدا کند که بتواند گیرندههای اورکسین را فعال کند. پژوهشگران این شرکت در سال ۲۰۱۱ به ترکیبی امیدوارکننده رسیدند، اما تبدیل آن به یک داروی قابل مصرف چند سال زمان برد.
داروهای قدیمی نارکولپسی عمدتا محرکها و داروهای آرامبخش هستند و هر کدام یکی از علائم بیماری را کنترل میکنند. نسل جدید داروها میکوشد به جای درمان جداگانه علائم، خود سازوکار بیماری را هدف قرار دهد.
نتایج امیدوارکننده آزمایشها
تاکدا در مراحل نهایی آزمایش بالینی، دو مطالعه ۱۲ هفتهای با مشارکت ۲۷۳ بزرگسال انجام داد. بیمارانی که اورزیفول دریافت کردند، توانایی بیشتری برای بیدار ماندن داشتند، دفعات از دست دادن کنترل عضلات در آنها کاهش یافت و کیفیت خواب شبانهشان نیز نسبت به گروه دریافتکننده دارونما بهتر شد.
یکی از شرکتکنندگان، تایلر چپمن، در ۱۴سالگی به نارکولپسی مبتلا شده بود. او پیش از ورود به مطالعه داروهای مختلفی را امتحان کرده و حتی روزانه معادل حدود ۱۰ فنجان قهوه کافئین مصرف میکرد. چپمن در نهایت ۱۳ داروی مختلف را تجربه کرده بود.
او پس از شرکت در مطالعه تاکدا در کلینیک خواب استنفورد گفت اثر دارو را خیلی سریع احساس کرده است. به گفته خودش، برای نخستین بار طی سالهای گذشته احساس کرده «تا حدی زنده» است.
بازار میلیارددلاری
تاکدا انتظار دارد فروش سالانه اورزیفول در اوج به بیش از ۳ میلیارد دلار برسد. این شرکت تخمین میزند حدود ۱۲۰ هزار نفر در آمریکا به نارکولپسی مبتلا هستند، هرچند تنها حدود ۶۰ هزار نفر تشخیص رسمی دریافت کردهاند.
رقبا نیز با سرعت وارد این بازار شدهاند. الی لیلی در ماه آوریل با خرید ۶.۳ میلیارد دلاری شرکت Centessa Pharmaceuticals، به داروی اورکسینمحور خود دسترسی پیدا کرد. شرکت Alkermes نیز داروی مشابهی را به مراحل پیشرفته آزمایش رسانده است.
بیش از ۱۰ میلیارد دلار سرمایه اولیه در معاملات مربوط به توسعه داروهای تقلیدکننده عملکرد اورکسین وارد این حوزه شده و بیش از ۱۲ داروی اورکسین در بیش از ۷۰ کارآزمایی در دست بررسی هستند.
هدف شرکتها نیز فقط نارکولپسی نیست. داروهای جدید در حال آزمایش برای مشکلاتی مانند آپنه خواب، خوابآلودگی مزمن، خستگی ناشی از اماس و پارکینسون و حتی اختلال کمتوجهی-بیشفعالی هستند.
به این ترتیب، کشف نقش اورکسین ممکن است آغاز رقابتی بزرگ برای ساخت نسل جدید داروهای خواب باشد؛ بازاری که میتواند از درمان یک بیماری نادر فراتر رود و به یکی از حوزههای مهم داروسازی تبدیل شود.این خلاصه بر پایه متن قابلدسترسی گزارش و اطلاعات منتشرشده درباره آن تنظیم شده است.
